El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) emitió una opinión positiva, recomendando la concesión de una autorización de comercialización del medicamento Galafold, destinado al tratamiento de la enfermedad de Fabry. Galafold fue designado como medicamento huérfano el 22 de mayo de 2006.
El laboratorio solicitante de este medicamento es Amicus Terapéutica UK Ltd.
Galafold estará disponible como 123 mg cápsulas duras.
El principio activo de Galafold es migalastat, una chaperona farmacológica diseñada para unirse selectivamente y reversiblemente a ciertas formas mutantes de la enzima α-Gal A , en los pacientes con mutaciones GLA sensibles a migalastat.
Migalastat estabiliza la enzima facilitando así su tráfico a los lisosomas, donde se restaura la actividad enzimática.
Los beneficios de Galafold son su capacidad de estabilizar la función renal.
También mejora la función cardíaca tras meses de tratamiento. El efecto secundario más común es dolor de cabeza en más de 10% de los pacientes.
La indicación completa es: "Galafold está indicado para el tratamiento a largo plazo de los adultos y adolescentes a partir de 16 años y mayores con un diagnóstico confirmado de la enfermedad de Fabry (deficiencia α-galactosidasa A) y que tienen una mutación susceptible".
Se propone que Galafold sea prescrito por médicos con experiencia en el tratamiento de la enfermedad de Fabry.
Las recomendaciones detalladas para el uso de este producto, se describen en el resumen de las características del producto (RCP), que será publicado en el informe Público Europeo de Evaluación (EPAR) y puesto a disposición en todos los idiomas oficiales de la Unión Europea después de la autorización de comercialización se ha concedido por la Comisión Europea.